温哥华港湾（BCbay.com）原野综合报道：昨天（周三），美国食品药品监督管理局 ( FDA ) 批准了蓝鸟生物公司的 Zynteglo 基因疗法，定价280万美元 ( 约合 1900 万人民币 )！绝对堪称“史上最贵的药”。

据悉，该疗法可用于治疗因患 β - 地中海贫血症而需要定期输血的患者，就是不知道这个价格能有多少患者能够负担得起。

周四美股盘前，蓝鸟生物大涨逾 12%。

据悉，β - 地中海贫血症会干扰血红蛋白的产生，是目前世界上最常见的遗传性疾病之一，但针对这种疾病的治疗手法十分有限，患者往往需要终身输血，但这种基因疗法对每个病人都是个性化的，会有非常理想的治疗效果。

简单来说，Zynteglo 是一款基于蓝鸟生物 LentiGlobin 平台的慢病毒基因疗法，是一种一次性疗法：首先从患者骨髓中提取造血干细胞，然后进行基因改造，插入一个能有效产生功能性红细胞的基因副本。再把改良后的干细胞再被输回患者体内，一次性治疗的积极效果预计将持续一生。

蓝鸟生物首席执行官 Andrew Obenshain 表示，FDA 对 Zynteglo 的批准为 β - 地中海贫血患者提供了新的可能，并能改善他们的日常生活方式，也标志着基因治疗领域的一个里程碑事件。" 作为第一个在美国获批用于治疗 β - 地中海贫血的基因疗法，我们正在迎来一个新时代，在这个时代，基因疗法有望改变现有的治疗模式，以治疗目前需要终生护理的疾病。"

并非没有风险

当地媒体报道，Zynteglo的批准具有一定的历史意义，因为它是在美国进入市场的第三种基因疗法。它也是美国有史以来批准的第一个基于细胞的基因疗法，这意味着它是第一个获得授权的疗法，其中干细胞被移除、进行基因改造，然后返回给患者。

临床试验发现，89%的患者在治疗后可独立恢复造血功能，效果的确非常显著，但这种基因治疗并非没有风险。虽然在Zynteglo的临床试验中没有发现严重的不良事件，但其他测试类似基因疗法的试验也报告了癌症病例。

就在上周，诺华公司发布消息称：其用于治疗肌肉萎缩症的基因治疗药物Zolgensma导致两名儿童死亡，死亡原因为急性肝功能衰竭，这也是这款药物首次出现这种事故。

诺华公司在电子邮件声明中表示：" 虽然这是重要的安全信息，但它不是一个新的安全信号，我们坚信Zolgensma的总体风险状况良好。迄今为止，它已被用于治疗全球 2300 多名患者，包括临床试验、管控给付项目和商用情景。"

在批准Zynteglo时，FDA指出了潜在的癌症风险，并建议在使用该基因疗法治疗后对患者进行15年的监测。6月，当FDA的一个独立专家小组对该疗法进行评估时，注意到了癌症风险，但发现该疗法的益处超过了任何潜在的危害。

只是280万美金的“天价”，也让诸多患者望尘莫及。

如今，随着基因疗法的出现，价值百万美元的天价药变得越来越普遍。

在本款280万美元的药物上市之前，美国最贵药物是在2019年，诺华公司推出的针对婴儿肌肉萎缩症的 Zolgensma 基因疗法，费用为210万美元。就是前面提到的刚刚报告的，出现病童死亡的药物。

随后，美国FDA又批准了一款名为Rethymic的药物，这是一种由 Enzyvant Therapeutics 生产、用于治疗小儿先天性无胸腺症的药物。根据研究药物价格趋势的非营利组织 46Brooklyn Research数据，其上市价格约为270万美元。

药企表示很划算

虽然贵达280万美元天价，且也不能保证绝对安全。但蓝鸟生物首席执行官Andrew Obenshain依旧表示，对于患者来说，使用这款药物还是很划算的——因为β - 地中海贫血症患者终生护理的成本大约 640万美元，而他们的疗法定价 280 万美元，并且这种单一的基因治疗方法基本上是一种治愈方法，可以消除几十年的持续医疗护理需求。

马萨诸塞州总医院的首席研究员Hanny Al-Samkari博士则指出，蓝鸟生物的 Zynteglo 基因疗法不适用于病情相对较轻的患者。这种疗法首先需要患者接受高强度的化疗，这可能会使他们面临不孕不育和癌症的风险。

该公司在一份声明中解释说：“在美国，输血依赖性β-地中海贫血症患者的终生医疗费用可高达640万美元，每位患者每年的平均总医疗费用比普通人群高23倍。蓝鸟生物估计，在美国大约有1300-1500名患有输血依赖性β-地中海贫血症的人。”

因此，Zynteglo仍然代表着一项重大的科学成就，蓝鸟生物表示，如果在患者接受治疗后两年内疗法不起作用，其可以向私人和商业健康保险公司报销高达80%的治疗费用。

过去几年，单剂量治疗的性质意味着制药公司可能会制定令人难以置信的高价格，因为这是企业收回生产这些疗法的开发成本的唯一途径。

中国药企也在研发

2021年5月发表的《中国地中海贫血蓝皮书(2020)》数据显示，地贫基因携带者约占全球3.45亿人口，而中国地贫基因携带者约有3000万人，重型和中间型地贫患者人数在30万左右，并且正以每年约10%的速度递增。

由于血液资源有限和铁螯合剂成本高昂，中国地贫患者仅有部分比例能维持规范输血和规范去铁治疗，生存状态堪忧，地贫患者的生存率明显低于发达国家。目前，中国的企业也正在开发治疗地贫基因疗法。

今年8月16日，上海邦耀生物科技有限公司(以下简称“邦耀生物”)宣布，其针对输血依赖型β-地中海贫血的基因疗法产品“BRL-101自体造血干祖细胞注射液”的临床试验申请，于当天正式取得中国药监局药品审评中心的批准。

虽然邦耀生物的BRL-101与蓝鸟生物的Zynteglo都属于基因疗法产品，但两者仍有差别，前者属于基因编辑疗法产品，后者属于慢病毒基因疗法产品。

真心希望能有越来越多的物美价廉的有效药物上市，提高患者生活质量。